stem-cells.su // Стволовые клетки в лечении наследственных болезней
СТВОЛОВЫЕ КЛЕТКИ В ЛЕЧЕНИИ НАСЛЕДСТВЕННЫХ БОЛЕЗНЕЙ
Лечение наследственных болезней при помощи стволовых клеток
К разряду наследственных болезней относится довольно большой ряд заболеваний, которые спровоцированы изменениями в структуре генетической информации. Обычно такие болезни передаются от родителей к детям, возможны и проявления заболеваний через поколение (от прародителей к внукам).
Наследственные болезни имеют множество отличий от врожденных болезней и также их нельзя назвать пороками развития. Главное отличие в том, что причиной возникновения врожденных болезней могут стать не только сбои на генетическом уровне, но и возбудители инфекций, которые могли воздействовать на развивающийся в утробе плод, а также медикаментозные и химические вещества, пагубно влияющие на формирование зародыша. Причиной пороков развития может стать и воздействие ионизирующего излучения.
В противовес этому наследственные болезни не могут развиться под влиянием вредоносных воздействий окружающей среды, которая может лишь стать дополнительным стимулом к проявлению «заложенных» болезней. Среди основных наследственных заболеваний можно назвать такие отклонения, как гемофилия, синдром Дауна и фенилкетонурия, которые относятся к разряду генных и хромосомных заболеваний.
Различают наследственные болезни в зависимости от характера нарушений, которые могут проявляться в единичных генах, отдельных хромосомах или в целых хромосомных наборах. Самыми распространенными среди нарушений считаются генные мутации, которые обусловлены модификацией порядка нуклеотидов в ДНК-молекуле. Самым первым заболеванием, на примере которого была явно доказана связь меж неправильным набором хромосом и ярко выраженными отклонениями от естественного развития, был синдром Дауна.
К сожалению, статистическая частота случаев хромосомных мутаций у человека довольно высока и в 40% именно она становится причиной заболеваний у новорождённых. В подавляющем количестве случаев хромосомные мутации зарождаются в гаметах родителей. Однако мутации по вине воздействия химических веществ и ионизирующего излучения выявляются чаще, нежели хромосомные мутации.
Чтобы правильно диагностировать наследственное заболевание крайне важно определить мутацию, которой и было спровоцировано данное заболевание. Определить это можно при помощи генетического тестирования, которое крайне рекомендовано тем людям, среди близких родственников которых был зафиксирован хоть один случай проявленного наследственного заболевания.
Стволовые клетки при лечении наследственных заболеваний
Стволовые клетки, как часть человеческого организма, обладают уникальными возможностями. В течение всего жизненного периода человека благодаря стволовым клеткам происходит обновление тканей и «отладка» здоровой деятельности внутренних органов.
Широкое применение в медицине стволовые клетки приобрели благодаря уникальной способности при определенных факторах модифицироваться в специализированные клетки разных органов и тканей, будь-то клетки печени, крови, хрящевой или костной ткани. То есть получается, что стволовая клетка может стать полноценным заместителем поврежденного гена или цепочки хромосом и предотвратить развитие наследственных болезней.
Данные свойства стволовых клеток на сегодняшний день активно используются медиками не только для преодоления большинства приобретенных заболеваний, но и для лечения многих наследственных недугов.
Наследственные заболевания крови будут лечить стволовыми клетками
Уже в течение нескольких последних лет проводились непрестанные исследования, направленные на разработку методики лечения наследственных заболеваний. И вот недавно усилия американских ученых увенчались успехом, и была установлена эффективная методика лечения талассемии, различных видов анемии (в частности серповидно-клеточной) – это крайне тяжелые наследственные заболевания крови, которые поражают немало людей. Принцип проведения данной методики основан на выведении «ин витро» в организм человека стволовых клеток с модифицированным генетическим набором.
Согласно природе своего возникновения талассемия и различные виды анемии возникают из-за мутации единственного гена. Данные заболевания приводят к искажению формы и свойств эритроцитов, вследствие чего красные кровяные клетки утрачивают способность транспортировать кислород в достаточном количестве. Виновником заболеваний считается мутация гена, формирующего структуру белка гемоглобина.
Согласно исследованиям американских ученых (в которых принимали участие сотрудники Мемориального РЦ Слоэн-Кеттеринг), лечение анемии и талассемии следует проводить методом внесения в стволовые клетки, извлеченные из тела костного мозга пациента, немутантных генов, которые в состоянии стимулировать продукцию здорового гемоглобина. В роли «транспортера» оздоровительного генетического материала ученые задействовали неопасный для человека модифицированный лентивирус, обладающий способностью свободно встраиваться в клетки организма.
Дополнительным плюсом данной методики лечения является отсутствие серьезных болезненных ощущений, так как операция по модификации генного набора выполняется in vitro и пациент не тратит дополнительных сил для перенесения сложных хирургических операций. Чтобы получить стволовые клетки пациента, больному будет достаточно просто сдать кровь. Это станет возможно благодаря тому, что пациентам вводят специальные препараты по стимуляции процессов деления клеток костного мозга, в результате чего избыточные стволовые клетки попадают в кровеносную систему.
Отобранные и генетически модифицированные стволовые клетки будут вновь внесены в кровь пациента. В это время пациентам дополнительно вводят иммунодепрессанты, чтобы не допустить отторжение новых клеток организмов (хоть они и взяты непосредственно у пациента, после модификации иммунная система может не принять обновленные стволовые клетки).
Еще несколько лет назад ключевым и пожалуй единственным методом лечения наследственных заболеваний крови являлась трансплантация донорского костного мозга. В связи с этим возникало масса дополнительных проблем, начиная от поиска доноров до выздоровления после тяжелой операции. Также в данной ситуации возрастает вероятность отвержения донорских тканей.
Будем ожидать, что новые методики начнут широко использоваться в доступной медицине.
(495) 50-253-50 - бесплатная консультация по лечению стволовыми клетками в Москве и за рубежом
